Ngày 18/12/2024 — Hoa Kỳ
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa chính thức phê duyệt Ryoncil (remestemcel-L-rknd) — liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) đầu tiên được cấp phép tại Mỹ. Ryoncil được chỉ định để điều trị bệnh vật ghép chống kí chủ cấp tính kháng steroid (SR-aGVHD) ở trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên.
🧬 Liệu pháp MSC đầu tiên được FDA phê duyệt
Ryoncil là một sản phẩm chứa tế bào gốc trung mô (MSC) được phân lập từ tủy xương của người hiến tặng trưởng thành. Đây là tế bào có khả năng điều hòa miễn dịch, chống viêm và hỗ trợ phục hồi tổn thương mô.
Theo Tiến sĩ Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) của FDA:
“Phê duyệt Ryoncil là một cột mốc quan trọng trong hành trình phát triển các liệu pháp tế bào tiên tiến cho những bệnh lý đe dọa tính mạng, đặc biệt là ở trẻ em. FDA cam kết hỗ trợ các sản phẩm điều trị mới, an toàn và hiệu quả để cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.”
SR-aGVHD – Biến chứng nghiêm trọng sau ghép tế bào tạo máu
SR-aGVHD là một biến chứng nghiêm trọng sau ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (allo-HSCT), thường được thực hiện ở bệnh nhân ung thư máu hoặc rối loạn hệ miễn dịch. Khi xảy ra, hệ miễn dịch mới của người nhận tấn công các cơ quan của chính họ, dẫn đến tổn thương đa cơ quan, giảm chất lượng sống và nguy cơ tử vong cao — đặc biệt nếu không đáp ứng với corticosteroid.
Tiến sĩ Nicole Verdun, Giám đốc Văn phòng Sản phẩm Trị liệu tại CBER cho biết:
“SR-aGVHD gây hậu quả nặng nề trên nhiều cơ quan. Việc có thêm một lựa chọn điều trị như Ryoncil là bước tiến đáng kể trong việc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.”
🔬 Hiệu quả và an toàn của Ryoncil
Trong một nghiên cứu đa trung tâm với 54 bệnh nhi SR-aGVHD sau allo-HSCT:
- Ryoncil được truyền 2 lần/tuần trong 4 tuần, tổng cộng 8 lần.
- Nếu có đáp ứng một phần, bệnh nhân được truyền thêm 1 lần/tuần trong 4 tuần nữa.
- 30% bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn sau 28 ngày.
- 41% có đáp ứng một phần.
Tác dụng phụ phổ biến gồm: nhiễm trùng, sốt, chảy máu, phù, đau bụng và tăng huyết áp.
Nguy cơ nghiêm trọng cần theo dõi: phản ứng quá mẫn, khó thở, tụt huyết áp, tím tái, thiếu oxy, hoặc phản ứng truyền dịch cấp tính.
Chống chỉ định và cảnh báo sử dụng
Ryoncil chống chỉ định ở bệnh nhân có tiền sử dị ứng với dimethyl sulfoxide (DMSO) hoặc protein lợn, bò.
Trước khi truyền, bệnh nhân cần được dùng corticosteroid và thuốc kháng histamin, đồng thời phải theo dõi sát trong suốt quá trình điều trị.
Được ưu tiên phát triển và cấp phép nhanh
Đơn đăng ký Ryoncil đã được FDA xếp vào các hạng mục:
- Orphan Drug
- Theo dõi nhanh (Fast Track)
- Xét duyệt ưu tiên (Priority Review)
Cơ quan chủ quản sản phẩm là Mesoblast, Inc.
ℹ️ FDA
FDA (Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ) là cơ quan thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, chịu trách nhiệm đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của thuốc, vắc-xin, sản phẩm sinh học, thiết bị y tế, thực phẩm, mỹ phẩm và các sản phẩm phát bức xạ điện tử.
MSCCryosave OTS TH được cung cấp dạng 1X, dùng để bảo quản tế bào gốc trung mô. Sản phẩm chứa Trehalose và đạt tiêu chuẩn sử dụng trên người, thích hợp sản xuất thuốc tế bào gốc trung mô. Sản phẩm có chứa human serum albumin (đạt tiêu chuẩn USP). Liên hệ báo giá qua hotline: 0964 923 493
Leave a Reply